肾病药——耐赋康获纳入国家医保，用药经济性有望进一步提升。28日，生物制药公司云顶新耀（01952.HK）宣布，耐赋康（布地奈德肠溶胶囊）已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》，新版目录将于2025年1月1日起正式生效。
耐赋康纳入这一轮国家医保谈判，属“情理之中”。这是国内唯一获得IgA肾病适应症的对因治疗药物。耐赋康首次参加谈判即成功入选，证明其在填补临床空白、满足患者急需的关键作用；亦是国家医保层面“真金白银”的认可。
尤为关键，耐赋康不仅打破了肾病患者用药的空白，在国家医保的支持下，有望减少患者进展至终末期肾病的风险，降低高昂的医疗费用，减轻患者和家庭的经济负担。相辅相成，在耐赋康销售的带动下，云顶新耀实现首次商业化盈利，可谓双赢。
IgA肾病的“解药”
若不及时治疗，IgA肾病可能会逐步进展为终末期肾病（ESRD），需要透析或肾移植，给患者个人、家庭和社会带来沉重的经济和医疗负担；耐赋康是众多患者等候多时的解药
耐赋康针对的是最普遍的一种肾病，IgA肾病（IgA Nephropathy）。这是一种以免疫球蛋白A（IgA）在肾小球系膜区沉积为特征的慢性肾脏疾病，是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎。在中国，IgA肾病患者数量庞大，估计约有500万人，每年新增确诊患者超过10万人。
IgA肾病的确切发病原因尚未完全明确，但研究表明，其发病机制与异常的免疫反应有关。具体来说，患者体内产生了半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1），这种异常的IgA1在体内形成免疫复合物，沉积于肾小球系膜区，导致局部炎症反应和肾小球损伤。长期的炎症和免疫损伤会引起肾功能逐渐下降，最终可能发展为肾衰竭。
在过去，IgA肾病的治疗主要以延缓疾病进展、保护肾功能为目标。目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制治疗为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。
耐赋康从机理上与传统疗法完全不同。耐赋康是一种布地奈德肠溶胶囊，靶向作用于肠道黏膜B细胞。耐赋康采用特殊的迟释和缓释双重制剂工艺，使药物在经过胃和小肠前段后，能够在回肠末端（包括派尔集合淋巴结）靶向释放。通过高浓度的布地奈德直接作用于肠道黏膜B细胞，抑制异常IgA1抗体的合成，从源头上减少了Gd-IgA1的产生，进而降低了免疫复合物在肾小球的沉积。
耐赋康具备高首过代谢，安全性良好。布地奈德具有高达90%的首过代谢率，这意味着在发挥局部免疫抑制作用后，进入全身循环的药物浓度极低，减少了全身性副作用的发生。全球III期临床试验NefIgArd研究的结果显示，耐赋康能够显著减少66%的肾功能下降，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。研究还表明，耐赋康在亚洲人群中同样具有良好的疗效和安全性。
如果不是这款产品，IgA肾病患者需要为此支付指数级上升的医疗成本。IgA肾病患者以青壮年为主，绝大多数患者在10-15年内会进展为终末期肾病，需要透析或肾移植维持生命。终末期肾病患者透析治疗的首年费用约为12万-20万元，随后每年持续治疗费用在9万-16万元，肾移植手术首年费用约为20万元（不含肾源费用）。
耐赋康的临床应用有望减少患者进展至终末期肾病的风险，减轻高昂的医疗费用负担。而在进入医保目录后，更是进一步降低患者用药成本，将为IgA肾病患者提供更经济有效的治疗选择，减轻患者家庭的经济负担。药物可及性和负担能力的改善，也将使更多IgA肾病患者受益于这一创新药物。
点石成金的“魔力”
耐赋康在国内市场的成功，离不开云顶新耀全球化视野和前瞻性选品能力。
早在2019年，云顶新耀便从Calliditas公司引进了耐赋康在大中华地区和新加坡的商业化权益，耐赋康是全球首个商业化及首个获FDA完全批准的IgA肾病创新药。云顶新耀深刻洞察到IgA肾病患者人群的分布差异性，特别是在亚洲地区发病率最高且进展为终末期肾病的风险较高，是患者群体最大的地区市场。
耐赋康已经确立这一治疗领域的首选地位。凭借其创新的作用机制和卓越的临床效果，耐赋康已被多个国内外权威指南推荐，包括近期被纳入由改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》。这进一步确立了耐赋康在IgA肾病治疗中的一线基石地位。
2023年11月，耐赋康在中国大陆获批，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者，并于今年5月在中国大陆开出首张处方。耐赋康已相继在中国澳门、中国香港、新加坡、中国台湾和韩国获批上市。
此外，云顶新耀引进的另一款创新药伊曲莫德，其合作伙伴Arena早在2022年已被辉瑞以67亿美元并购。伊曲莫德是一款创新疗法，用于治疗16岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。溃疡性结肠炎是一种慢性、复发性、非特异性炎症性疾病，随着病情延长，致残率和结直肠癌发生率会不断上升。到2030年，中国的溃疡性结肠炎患者人数预计将比2019年增加一倍以上，达到约100万人，市场需求巨大。
这些案例均体现云顶新耀在全球疾病领域蓝海赛道的深刻洞察和合理布局，而良好的开发战略需要搭配优秀的销售战术。云顶新耀采用线上、线下相结合的商业化策略，确保耐赋康的可及性。根据披露，耐赋康在大陆上市销售仅2个月，销售额就达到了1.673亿元，超越了许多重磅肿瘤药物的表现。
“点石成金”的核心能力，是强大的执行力和运营效率推动商业化产品迅速放量。云顶新耀在不到2年的时间里成功收获3款产品上市，其中耐赋康、依嘉已经正式商业化，伊曲莫德已在中国澳门获批，已于2024年下半年在部分大湾区医院上市。
不止于Biotech公司
“当巨大的临床需求得到满足，利润也将接踵而至”，这句医药行业箴言意为患者价值与股东价值并不冲突，而是休戚与共。这点，在云顶新耀身上得到验证，2024年上半年，公司总收入达到人民币3.02亿元，较2023年下半年大幅增长158%，并实现了公司历史上的首次商业化层面盈利。
公司上半年毛利润已经能够覆盖商业化的相关支出。云顶新耀预计，耐赋康和依嘉全年总销售人民币7亿元，目标在2025年底前实现现金盈亏平衡。这意味着自2022年实施改革以来，云顶新耀仅用2年时间就实现了商业化盈利，并有望在3年内实现盈亏平衡。
表面看，这是产品商业化带动收入增长，内在原因是云顶新耀进行了深刻的战略调整和组织变革。2022年9月，罗永庆出任公司首席执行官，发现公司在IgA肾病和多重耐药菌治疗领域的管线具有巨大潜力。公司决策专注于抗感染、肾科、自免三个领域，规避肿瘤领域的激烈竞争，这一战略决策被证明是正确的。
云顶新耀成功转型秘诀是聚焦与高效，即聚焦核心管线和蓝海战略，确保研发和商业化效率。在过去两年，云顶新耀的核心战略是“瘦身”，放弃一些预期不高的管线，聚焦核心管线，确保研发效率。当然，公司选择聚焦蓝海战略，瞄准存在巨大未满足临床需求的领域，也包括耐赋康所处的IgA肾病领域等。
另一方面，通过聚焦、高效、精干的商业模式及精细化管理，使公司运营费用占收入比重大幅减少249%，非国际财务准则亏损显著收窄35%，运营效率显著提升。在多款产品进入销售阶段后，公司财务状况不断改善，2024年上半年现金储备达人民币19.3亿元，为未来业务发展和持续增长提供了坚实保障。
此外，云顶新耀的战略已悄然升级，从以引进为主转变为“引进+自研”的双轮驱动，拥有全球权益的BTK抑制剂EVER001正在加速推进，预计明年进入2期临床。 基于自主研发的mRNA技术平台首款个性化治疗性疫苗EVM16已启动临床试验。
种种战略背后，是云顶新耀不甘于Biotech公司，目标成为Biopharma公司的野心。公司首席执行官罗永庆曾明确表示，云顶新耀目标是到2030年成为亚洲领先的全球综合性生物制药公司。“自研+引进”双轮驱动的模式，一家有具备全球化能力的综合型药企正在诞生。
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